D'une manière sans précédent dans le pays, le Einstein a reçu l'agrément de l'Agence Nationale de Veille Sanitaire (Anvisa) pour traiter les cellules tueuses naturelles (NK) du cordon ombilical, afin de permettre de nouveaux traitements pour les patients atteints de leucémie myéloïde aiguë (LMA). L'idée est d'augmenter le nombre de cellules présentes dans l'organisme des patients dans le but d'obtenir une rémission complète de la maladie.
Le public cible de la recherche est constitué de patients de plus de 18 ans, en rechute ou réfractaires, c'est-à-dire qui n'ont pas réussi au moins deux lignes de traitement antérieures. L'initiative Einstein, réalisée dans le cadre du Programme d'Appui au Développement Institutionnel du Système de Santé Unifié (Proadi-SUS), en partenariat avec le Ministère de la Santé, est la première à être approuvée par Anvisa au Brésil avec ce cahier des charges.
La méthode consiste à réaliser une chimiothérapie Flag (association de fludarabine, cytarabine et G-CSF), suivie d'une perfusion de cellules NK développées en laboratoire à partir de cellules de cordon ombilical déjà en stock dans les banques publiques du pays et bénéficiant d'une autorisation pour utilisation dans la recherche scientifique. De cette façon, il n’est pas nécessaire de soumettre des patients sains à la procédure de don de sang, autre source possible de cellules NK.
L'étude de phase 1 vise à évaluer si le traitement est sûr afin que son efficacité puisse être déterminée lors de la phase suivante. « Le projet réitère l'engagement d'Einstein dans le développement de thérapies innovantes, qui favorisent de meilleurs résultats et préservent la qualité de vie des patients », souligne l'hématologue Nelson Hamerschlak, coordinateur du programme d'hématologie et de greffe de moelle osseuse d'Einstein.
Les cellules NK ont une grande capacité à reconnaître le développement cellulaire désordonné dans l’organisme, y compris les cellules AML. La méthodologie comprend l'utilisation d'un cordon ombilical congelé et l'isolement des couches lymphomononucléaires à l'aide d'un gradient de pression. Après cela, les scientifiques cultivent les cellules en utilisant un mécanisme d’antigène artificiel modifié. Avec cette méthode, le nombre de cellules NK peut augmenter de plus de mille fois. Durant cette période, le patient doit être hospitalisé pour subir l'intervention.
Selon Lucila Kerbauy, hématologue chez Einstein, les chances de guérison avec des options thérapeutiques pour les patients atteints de LMA réfractaire ou en rechute sont actuellement faibles. « Cette technique est donc très importante pour que les patients souffrant d'une maladie dépourvue de thérapies efficaces disposent d'une nouvelle alternative », souligne-t-il. « Notre objectif est d’assurer plus d’assurance, de sécurité et de bien-être aux patients, en favorisant l’espoir quant à l’espérance de vie. »
Un autre point positif du projet est l’optimisation du temps de réponse au traitement et l’augmentation des chances de guérison. De plus, contrairement à d’autres thérapies avancées, dans ce cas, un plus grand nombre de patients peuvent en bénéficier. « Avec un seul cordon ombilical, il est possible de soigner au moins 10 personnes », souligne Lucila.
L'étude Einstein utilisant des cellules NK est menée depuis six ans au stade préclinique par le département Hémothérapie et Thérapie Cellulaire de l'organisation. Désormais, les activités font partie de la liste des actions menées dans le cadre du Centre de compétence Einstein-Embrapii pour les thérapies avancées, l'un des seuls centres d'Amérique latine à disposer d'une accréditation pour la manipulation et l'utilisation thérapeutique de produits de thérapie innovante.
L'étude est la troisième d'Einstein avec des thérapies avancées approuvées par Anvisa. Outre la recherche avec les cellules NK, l'organisation a obtenu l'approbation de l'Agence pour réaliser une étude sur le développement des lymphocytes T pour le cytomégalovirus et avec les cellules Car T pour le traitement de certains types de lymphomes et de leucémies.
Aujourd'hui, après l'approbation de tous les organismes de réglementation, le protocole de recherche sur les cellules NK passe à une nouvelle phase, avec des êtres humains, et prévoit que la technologie sera utilisée aussi bien chez les patients du Système de Santé Unifié que dans le système privé.
