L'hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN) est une maladie sanguine rare, silencieuse pour ceux qui l'observent de l'extérieur, mais dévastatrice pour ceux qui vivent avec. Parmi les symptômes les plus frappants figurent une fatigue invalidante et une anémie persistante, qui compromettent la routine, les relations et la vie professionnelle. Même après des années de traitement, environ 80 % des patients restent symptomatiques et 40 % vivent avec une anémie sévère et continue.
La fatigue, souvent décrite comme une lourdeur constante, est l’un des principaux freins à la vie quotidienne. Une enquête auprès des patients atteints d'HPN a montré que 91 % d'entre eux considèrent la fatigue comme l'un des symptômes les plus inconfortables de cette maladie, et 97 % soulignent que cette fatigue récurrente se traduit par des difficultés à accomplir des tâches de base, comme marcher, monter les escaliers et prendre soin de soi.
En pensant au parcours complexe des patients atteints de cette maladie, les associations de patients Abrale (Association brésilienne du cancer du sang), Casa Hunter et Crônicos do Dia a Dia (CDD) ont créé le premier matériel destiné aux patients et aux associations de patients sur l'HPN. Le document a consolidé ces preuves en rassemblant des données sociodémographiques, des rapports de patients et des observations sur les réseaux sociaux, fonctionnant comme un guide de la maladie. Il montre comment les impacts de l'HPN vont bien au-delà du physique, atteignant également la vie sociale et émotionnelle, et met en évidence l'attente croissante d'alternatives thérapeutiques plus pratiques capables de réduire les déplacements, de restaurer l'autonomie et de simplifier le traitement.
Cette condition réduit non seulement l’énergie physique, mais mine également l’estime de soi, affecte la santé mentale et conduit à l’isolement social. Les déplacements vers les centres de référence constituent un autre obstacle important. Au Brésil, les patients parcourent en moyenne 100 km tous les quinze jours pour chaque perfusion. Cette distance signifie des heures de trajet, souvent en transports en commun, qui consomment du temps, de l'énergie et des ressources financières déjà rares.
Pour les associations, il est possible de changer ce scénario avec des politiques publiques favorisant un diagnostic précoce, un accès continu à des thérapies efficaces et l'intégration de nouvelles options de soins. Il est également essentiel de renforcer le réseau de soutien, d’élargir la diffusion d’informations qualifiées et de réduire la stigmatisation qui touche encore les patients.
