Une étude du Clinique Mayo montre que le cellules souches Dérivés de la graisse des patients, ils sont sans danger et peuvent améliorer les sensations et les mouvements après des lésions traumatiques de la moelle épinière. Les résultats de l’essai clinique de phase 1 ont été présentés dans Nature Communications. Les résultats de ces premières recherches donnent un aperçu du potentiel de thérapie cellulaire pour les personnes atteintes de paralysie et de lésions de la moelle épinière qui disposent d'options extrêmement limitées pour améliorer leur fonction.
Dans l’étude portant sur 10 adultes, l’équipe de recherche a noté que sept participants présentaient des améliorations basées sur l’échelle de déficience ASIA (American Spinal Injury Association). Les améliorations comprenaient une sensibilité accrue dans les tests par piqûre d'épingle et par toucher léger, une force accrue dans les groupes moteurs musculaires et la récupération de la contraction anale volontaire, ce qui facilite la fonction intestinale. L'échelle comporte cinq niveaux, allant de la perte complète de fonction à la fonction normale. Parmi les sept participants qui ont montré une amélioration, chacun a progressé d'au moins un niveau sur l'échelle ASIA. Trois patients de l’étude n’ont eu aucune réponse, c’est-à-dire qu’ils ne se sont pas améliorés, mais leur état ne s’est pas aggravé non plus.
« Cette étude documente la sécurité et les avantages potentiels des cellules souches et de la médecine régénérative », a déclaré Mohamad Bydon, MD, neurochirurgien de la Mayo Clinic et premier auteur de l'étude. « Les lésions médullaires sont une pathologie complexe. De futures recherches pourraient montrer si les cellules souches combinées à d’autres thérapies peuvent faire partie d’un nouveau paradigme de traitement qui améliore les résultats pour les patients.
Aucun événement indésirable grave n’a été signalé suite au traitement par cellules souches. Les effets secondaires les plus fréquemment signalés étaient des maux de tête et des douleurs musculo-squelettiques résolus grâce à des médicaments en vente libre.
En plus d'évaluer la sécurité, cet essai clinique de phase 1 avait pour objectif secondaire d'évaluer les changements dans la fonction motrice et sensorielle. Les auteurs notent que les résultats moteurs et sensoriels doivent être interprétés avec prudence en raison des limites des études de phase 1. Des recherches supplémentaires sont en cours avec un groupe plus large de participants pour évaluer davantage les risques et les avantages.
Les données complètes sur les 10 patients font suite à un rapport de cas de 2019 mettant en évidence l’expérience du premier participant à l’étude qui a démontré une amélioration significative de la fonction motrice et sensorielle.
Le mécanisme d’action des cellules souches n’est pas entièrement compris
Dans l’essai clinique multidisciplinaire, les participants souffraient de lésions de la moelle épinière résultant d’accidents de voiture, de chutes, entre autres causes. Six avaient des blessures au cou et quatre au dos. L'âge des participants variait de 18 à 65 ans.
Les cellules souches des participants ont été collectées en prélevant une petite quantité de graisse provenant d'une incision de 1 à 2 pouces dans l'abdomen ou la cuisse. Pendant quatre semaines, les cellules ont été développées en laboratoire jusqu'à atteindre 100 millions de cellules, puis injectées dans la colonne lombaire des patients, dans le bas du dos. Au cours d'une période de deux ans, chaque participant à l'étude a été évalué 10 fois à la clinique Mayo.
Bien qu’il soit entendu que les cellules souches se déplacent vers les zones d’inflammation (dans ce cas, la lésion se situe dans la moelle épinière), le mécanisme par lequel les cellules interagissent avec la moelle épinière n’est pas entièrement compris, explique Bydon. Dans le cadre de l'étude, les chercheurs ont analysé les changements dans les IRM et le liquide céphalorachidien des participants, ainsi que les réponses à la douleur, à la pression et à d'autres sensations. Les chercheurs recherchent des indices pour identifier les processus de blessures au niveau cellulaire et les voies de régénération et de guérison potentielles.
La moelle épinière a une capacité limitée à réparer ses cellules ou à en générer de nouvelles. Les patients connaissent généralement la plus grande récupération dans les six à 12 premiers mois suivant la survenue de leurs blessures. L'amélioration s'arrête généralement 12 à 24 mois après la blessure. Dans l’étude, un patient souffrant d’une lésion de la colonne cervicale a reçu des cellules souches 22 mois après la blessure, avec une amélioration d’un niveau sur l’échelle ASIA après le traitement.
Deux des trois patients présentant des lésions complètes de la colonne thoracique (c'est-à-dire aucune sensation ou mouvement sous la blessure entre la base du cou et le milieu du dos) ont grimpé de deux niveaux sur l'échelle ASIA après le traitement. Ils ont chacun retrouvé des sensations et un certain contrôle des mouvements en dessous du niveau de la blessure. Sur la base de la compréhension des chercheurs sur les lésions traumatiques de la moelle épinière thoracique, on s'attendait à ce que seulement cinq pour cent des personnes ayant subi une blessure complète retrouvent une sensation ou un mouvement.
« Dans le cas d'une lésion médullaire, même une légère amélioration peut faire une différence significative dans la qualité de vie d'un patient », a déclaré Bydon.
La recherche sur les cellules souches pour les lésions de la moelle épinière se poursuit
Les cellules souches sont principalement utilisées dans la recherche aux États-Unis, et le traitement par cellules souches dérivées de graisse pour les lésions de la moelle épinière est considéré comme expérimental par la Food and Drug Administration.
Entre 250 000 et 500 000 personnes dans le monde souffrent chaque année d'une lésion de la moelle épinière, selon l'Organisation mondiale de la santé.
Une prochaine étape importante consisterait à évaluer l’efficacité des thérapies à base de cellules souches chez des sous-ensembles de patients qui en bénéficieraient le plus, explique Bydon. La recherche se poursuit avec un essai contrôlé plus vaste qui assigne au hasard des patients pour recevoir le traitement par cellules souches ou un placebo sans cellules souches.
« Pendant des années, le traitement des lésions médullaires s'est limité aux soins de soutien, en particulier à la chirurgie de stabilisation et à la physiothérapie », a déclaré Bydon. « De nombreux manuels d’histoire affirment que cette situation ne s’améliore pas. Ces dernières années, nous avons assisté à des découvertes de la communauté médicale et scientifique qui remettent en question les hypothèses antérieures. Cette recherche constitue un pas en avant vers l’objectif ultime d’améliorer les traitements pour les patients.
Bydon est professeur Charles B. et Ann L de neurochirurgie. Cette recherche a été rendue possible grâce au soutien de Leonard A. Lauder, C and A Johnson Family Foundation, The Park Foundation, Sanger Family Foundation, Eileen RB et Steve D. Scheel, Schultz Family Foundation, parmi d’autres généreux bienfaiteurs de la Mayo Clinic. La recherche est partiellement financée par une subvention de la Mayo Clinic appelée Transform the Practice.
