Le prix Nobel de médecine 2025 a récompensé les scientifiques Mary E. Brunkow, Fred Ramsdell et Shimon Sakaguchi qui ont mené des études sur la tolérance immunitaire périphérique. Les découvertes ont identifié des cellules T dites régulatrices, qui agissent pour protéger le système immunitaire, empêchant les lymphocytes d’attaquer les organes et tissus sains. Un exemple du succès de l'étude est le traitement de l'Ipex, une maladie d'origine génétique dans laquelle le système immunitaire attaque les propres cellules de l'organisme, par thérapie génique.
L'immunologiste Leonardo Oliveira Mendonça, chercheur à l'Hôpital das Clínicas de la Faculté de Médecine de l'USP (HCFMUSP) et au Centre National des Erreurs Innées de l'Immunité et de l'Immunodysrégulation (CNE3I), commente la relation entre les cellules T et l'Ipex. « Auparavant, la théorie de l'horreur autotoxique, selon laquelle le corps s'attaque lui-même, croyait que le corps n'avait la capacité de s'autodétruire qu'à certaines étapes de la vie, dans le cas où nous avons encore le thymus, une glande qui atteint son apogée dans l'enfance. Au fil du temps, on a découvert des lymphocytes T régulateurs, un sous-groupe de cellules du sang périphérique, qui étaient en réalité responsables de cette capacité d'autodestruction, et cela n'a été confirmé que grâce à la découverte de l'Ipex. maladie. Cette maladie est une auto-immunité qui affecte l’intestin, une lésion cutanée qui ressemble à une allergie cutanée, appelée dermatite atopique, et qui est associée à la mutation du gène fox p3, qui est précisément le gène qui forme ces cellules T. »
Traitement utilisé
« L'Ipex est une maladie pour laquelle nous n'avons actuellement pas de traitement spécifique. Ainsi, les traitements sont effectués avec des immunosuppresseurs, qui seraient utilisés pour toute autre maladie auto-immune, mais ils finissent par ne pas bien répondre. Une autre option est la greffe de moelle osseuse, qui, bien que curative et bénéfique, expose la personne à de graves complications. »
Dans le traitement de l'Ipex, qui est lié au chromosome X, c'est-à-dire qui ne touche que les hommes, Mendonça surveille un garçon nord-américain. « Ce garçon que j'ai suivi de 4 à 15 ans n'avait pas de traitement spécifique pour lui et n'a pas pu subir une greffe de moelle, car aucune n'était compatible avec lui. Ainsi, la professeure italienne Rosa Baqueta a développé une thérapie génique pour fox p3, dans laquelle elle utilise un virus pour corriger ce fox p3 défectueux ; puis, en extrayant elle-même plusieurs cellules du patient, elle les corrige toutes et perfuse ces cellules corrigées au patient. lui-même, comme une greffe autologue.
Après le traitement, le garçon a constaté plusieurs améliorations au niveau de ses allergies alimentaires, cutanées et respiratoires (asthme, rhinite) et son arthrite, y compris ses cheveux, qui ne poussaient pas à l'arrière de sa tête, a commencé à pousser. La seule caractéristique qui ne s’est pas améliorée était le vitiligo, une auto-immunité contre les mélanocytes de la peau.
L'expert affirme que des progrès rapides dans ces études Focus-T3 pourraient être essentiels pour le développement de traitements contre plusieurs maladies génétiques. « Le traitement a donné un très bon résultat, très sûr, il n'a eu aucun effet indésirable, aucune complication, donc je vois cette méthode comme ayant un avenir très prometteur. Et, mieux encore, non seulement pour l'Ipex, mais pour d'autres maladies, car les enseignements tirés de cette méthode seront utiles pour d'innombrables autres pathologies. » (Avec des informations du Jornal da USP)
