La première phase des études cliniques sur la polylamine débutera le 24 de ce mois, selon la société pharmaceutique Cristália, qui développe le médicament en partenariat avec des chercheurs de l'Université fédérale de Rio de Janeiro (UFRJ). La substance a le potentiel d’aider les personnes souffrant de lésions médullaires à retrouver leur mouvement.
A partir de cette date, les chercheurs recruteront cinq patients volontaires, âgés de 18 à 72 ans, pour recevoir de la polylaminine, dans le but de prouver qu'elle est sans danger pour l'homme et qu'elle ne présente pas plus de mal que de bien. Ce n’est que lors de phases ultérieures que l’efficacité du médicament sera testée.
Comme autorisé par l'Agence Nationale de Surveillance Sanitaire (Anvisa), tous les patients doivent présenter une lésion médullaire complète entre les vertèbres T2 et T10, après avoir subi un traumatisme. Il faut également que la blessure soit survenue il y a moins de 72 heures, et que ces patients doivent subir une intervention chirurgicale de décompression vertébrale.
Ils seront soignés à l'hôpital das Clínicas et à la Santa Casa de Misericórdia de São Paulo, avec des équipes chirurgicales formées pour appliquer la substance directement sur la moelle épinière pendant l'intervention chirurgicale. Après l'intervention, ils subiront une rééducation à l'AACD et seront suivis par l'équipe de recherche pendant six mois.
Qu'est-ce que la polylamine
La polylaminine est une substance développée en laboratoire à partir de la laminine, une protéine présente naturellement dans le corps humain. Il a été découvert par Tatiana Sampaio, professeur et chercheuse à l'UFRJ, qui étudie son potentiel depuis plus de 20 ans.
Dans le système nerveux, la laminine sert de base au mouvement des axones, parties des neurones responsables de la transmission des signaux électriques et chimiques. Par conséquent, on pense que la polylamine peut rétablir la connexion interrompue en cas de lésion de la moelle épinière.
Après avoir obtenu des résultats positifs chez des rats, les chercheurs ont mené une étude pilote, entre 2016 et 2021, en appliquant la substance à huit personnes ayant également subi une opération de décompression.
Trois sont morts des suites de leurs blessures, mais les cinq qui se sont rétablis ont montré des gains moteurs. Cependant, il n’est pas encore possible de dire qu’il s’agit d’un résultat direct de la polylaminine, c’est pourquoi la substance doit encore être testée dans le cadre d’essais cliniques contrôlés.
Cependant, la publication des résultats préliminaires a suscité une grande émotion et des dizaines de personnes ont reçu l'autorisation d'utiliser la substance de manière compassionnelle, une licence spéciale accordée par Anvisa pour l'utilisation de substances expérimentales, dans des cas très graves.
Ces applications n’ayant pas été réalisées selon un protocole scientifique, il n’est pas possible d’attester si la polylaminine a fonctionné ou non.
Le vice-président de la recherche, du développement et de l'innovation chez Cristália Rogério Almeida, a assuré que le laboratoire est engagé envers la science, les bonnes pratiques cliniques et la rigueur réglementaire.
« Nous travaillons en parfaite harmonie avec Anvisa et tous les partenaires impliqués, toujours avec le même objectif : protéger les patients et générer des preuves scientifiques solides de sécurité et d'efficacité. Notre objectif est désormais de mener l'étude clinique avec la plus haute qualité et dans les plus brefs délais », a-t-il ajouté.
Si la substance réussit en phase 1, l’équipe pourra demander à Anvisa l’autorisation de poursuivre les tests sur les humains. Dans les phases 2 et 3, le nombre de participants augmente et les chercheurs peuvent évaluer si la substance fonctionne réellement et produit des résultats supérieurs aux traitements actuellement disponibles.
Ce n’est qu’une fois toutes les phases de test terminées que le médicament peut être enregistré et mis à la disposition de la population. (Avec des informations de l'Agência Brasil)
