La lutte contre la maladie Alzheimerl'une des maladies neurodégénératives les plus complexes, a gagné un allié important avec l'approbation d'un projet innovant dans le domaine des neurosciences. LE Institut de recherche Pelé Pequeno Príncipe a obtenu l'approbation d'un financement de 10,3 millions de R$ par Finep (Financier d'Etudes et de Projets) pour développer une nouvelle approche thérapeutique de cette maladie.
Le projet intitulé « Développement de nanomédicaments utilisant des microARN (miARN) à partir de précurseurs neuronaux pour la maladie d'Alzheimer » a été l'un des projets sélectionnés lors du récent appel public de la Finep et s'est classé cinquième parmi 204 candidatures. L'étude est dirigée par la chercheuse, neurologue et pédiatre Katherine Athayde Teixeira de Carvalho.
Ce projet est très prometteur pour faire progresser le traitement de la maladie d'Alzheimer. Et cela fait partie des initiatives du Groupe de recherche sur les thérapies avancées et la biotechnologie cellulaire en médecine régénérative, de l'Institut de recherche Pelé Pequeno Príncipe, en collaboration avec les Faculdades Pequeno Príncipe.
La chercheuse Katherine mentionne que l'objectif principal est d'aller au-delà du traitement palliatif des symptômes. Il s’agit de proposer une approche pouvant agir sur la genèse de la maladie pour régénérer ou restaurer les fonctions cérébrales perdues et lutter efficacement contre la progression de la maladie.
Un projet porteur d'espoir
L'essence du projet est le développement d'un nanomédecine qui utilise des miARN dérivés de cellules précurseurs neuronales humaines et qui sera délivré à l'aide de nanostructures. Ces miARN jouent un rôle crucial dans la régulation de l'expression des gènes et ont le potentiel d'influencer directement les processus pathologiques impliqués dans la maladie d'Alzheimer. Ceux-ci incluent le dépôt de plaques bêta-amyloïdes, la formation d’enchevêtrements neurofibrillaires et l’inflammation neuronale.
Malgré le potentiel thérapeutique des miARN, leur application clinique se heurte à plusieurs défis. L’un des principaux obstacles est la délivrance spécifique et efficace de ces miARN au cerveau, en raison de la présence de la barrière hémato-encéphalique (BBB), qui protège le système nerveux central et restreint le passage de nombreuses molécules. Pour surmonter cet obstacle, le projet s’appuie sur la nanotechnologie et développe des vecteurs de délivrance capables de transporter les miARN directement vers les cellules touchées par la maladie.
Le chercheur souligne l’importance d’une approche innovante qui utilise la nanotechnologie non seulement pour assurer l’administration précise des miARN au cerveau. Mais aussi pour maximiser l’efficacité et minimiser les effets secondaires du traitement. « Les thérapies à base de miARN issus de précurseurs neuronaux humains nous permettent d’agir directement sur la cause sous-jacente de la maladie. Et cela est facilité par des nanostructures qui peuvent traverser la barrière hémato-encéphalique et administrer le traitement exactement là où il est nécessaire », souligne Katherine.
L’association des miARN et des nanotechnologies représente une avancée significative par rapport aux traitements actuels. La thérapie avancée à partir de produits biologiques, car les médicaments actuels se limitent à ralentir la progression des symptômes. « Avec une approche axée sur la régénération neuronale et la prévention des processus pathologiques conduisant à la neurodégénérescence. Cela évite la formation de plaques et d’enchevêtrements neurofibrillaires. Le projet offre donc un nouvel espoir à des millions de patients dans le monde », souligne le scientifique.
Impacts futurs
Grâce à un financement de 10,3 millions de BRL de la Finep, le projet sera développé sur 36 mois. Les ressources serviront à couvrir les coûts de recherche, de développement et de production. En outre, garantir l’infrastructure nécessaire aux essais précliniques et à la préparation des futurs essais cliniques.
La vision à long terme du projet est ambitieuse. En plus de créer un traitement innovant contre la maladie d'Alzheimer, l'objectif est d'ouvrir la porte à de nouvelles approches thérapeutiques pour d'autres maladies neurodégénératives. « Nous développons une plateforme qui peut être adaptée à d'autres pathologies dont la perte neuronale est à l'origine, comme la maladie de Parkinson. Notre objectif est d'offrir des thérapies avancées et innovantes à tous, en veillant à ce qu'elles soient disponibles via le SUS », explique Katherine.
La collaboration entre l'Institut de recherche Pelé Pequeno Príncipe et l'Université fédérale de Santa Catarina (UFSC), représentée par le professeur Elenara Teixeira Lemos-Senna, est fondamentale pour le succès du projet. Après tout, il combine des compétences en neurosciences et en nanotechnologies.
La maladie d'Alzheimer
La maladie d'Alzheimer, qui touche majoritairement les personnes de plus de 65 ans, est le type de démence le plus répandu dans le monde et représente environ 70 % des cas. On estime qu’environ 50 millions de personnes vivent avec la maladie, un nombre qui devrait augmenter dans les années à venir en raison du vieillissement de la population. Au Brésil, la maladie touche 1,2 million de personnes et cent mille nouveaux cas sont diagnostiqués chaque année.
La maladie se caractérise par une perte progressive de la mémoire et d’autres fonctions cognitives. Cela a un impact considérable sur la qualité de vie des patients et de leurs familles. À ce jour, les thérapies disponibles se concentrent principalement sur le soulagement des symptômes, sans arrêter la progression de la neurodégénérescence. Dans ce contexte, la recherche apparaît comme un espoir de changer ce panorama, en utilisant une approche basée sur l’épigénétique à travers les miARN.
