Au Brésil, selon le ministère de la Santé, il y a environ 13 millions de personnes souffrant d'un certain type de Maladie rare, soit environ 6% de la population du pays. Dans le monde, les maladies rares touchent 65 personnes sur 100 000, selon l'Organisation mondiale de la santé (OMS) ; nombre qui peut varier, car il existe 6 à 8 mille types avec des incidences différentes : génétique, métabolique, héréditaire, congénitale, immunologique ou infectieuse.
En ce sens, l'Institut Jô Clemente (CMI), référence nationale en matière d'inclusion des personnes présentant une déficience intellectuelle, des troubles du spectre autistique (TSA) et des maladies rares, annonce la création d'un centre d'accueil recherche clinique se focalisant sur les Maladies Rares en partenariat avec Azidus Brésil, une société de services et de solutions pour les études cliniques et l'enregistrement de produits. Pour marquer le début des activités, l'Institut a organisé, le 18 mars, l'événement « Aperçu de la recherche clinique au Brésil » pour discuter des opportunités et des défis du sujet dans le pays.
« C'est une étape importante pour la CMI d'être sur le front de la recherche clinique, car l'un de nos principaux axes est précisément la science et l'innovation. Pouvoir contribuer à l'implantation de nouvelles technologies et de nouveaux diagnostics est vital pour nous », souligne Daniela Mendes, surintendante générale de la CMI.
« AZD CRO, en collaboration avec A2Z Clinical, achèvera en 2024 25 ans d'histoire et d'activité dans la recherche clinique. Consolider le partenariat avec IJC pour rechercher de meilleurs traitements et des thérapies innovantes pour les patients atteints de maladies rares est un grand honneur. Notre objectif a toujours été de mener des études cliniques en vue d'améliorer la vie des patients et nous savons que les personnes atteintes de maladies rares ne peuvent plus rester invisibles aux yeux de la société. Ils doivent être résolus immédiatement, et nous savons que la CMI sera un partenaire formidable dans notre objectif », commente Luciana Ferrara, PDG d'Azidus Brasil.
L'impact de la législation, les défis et opportunités, les perspectives d'investissement, ainsi que l'éthique et l'accès aux médicaments dans la recherche clinique, ont été les sujets abordés lors des tables rondes, auxquelles ont participé des noms importants du secteur. La députée fédérale Rosangela Moro a ouvert les débats en citant principalement le projet de loi 7082/17, qui crée des règles pour la recherche clinique avec des êtres humains et le contrôle des bonnes pratiques cliniques à travers les comités d'éthique de la recherche (CEP).
Le projet de loi a imprégné les débats qui ont mis en lumière des questions importantes telles que la faisabilité d'un modèle de décentralisation du comité d'éthique, avec la création de CEP accrédités pour accélérer la recherche clinique ; la nécessité d'investir dans la formation des professionnels dans le domaine ; l'importance de la rapidité dans le processus d'approbation de la recherche pour attirer les entreprises au Brésil ; et l'intégration des systèmes de santé (publics et privés) dans le pays pour obtenir le moins d'impact de la judiciarisation sur la recherche, évitant ainsi de nuire aux patients atteints de maladies rares.
Dans un premier temps, le nouveau Centre de recherche clinique de l'IJC travaillera en coopération avec A2Z Clinical, qui effectuera des recherches ainsi que le recrutement et la qualification des patients auprès des CRO (Contract Research Organizations) – organismes de recherche clinique sous contrat avec les industries pharmaceutiques. « Au fur et à mesure de l'avancement des projets, A2Z transférera ses connaissances à notre équipe. Même si nous avons une demande pour quatre essais cliniques cette année, nous en avons prévu deux dans notre calendrier », souligne Edward Yang, directeur du Centre d'enseignement, de recherche et d'innovation (CEPI) de la CMI.
Edward souligne que le recrutement des patients est l'une des étapes les plus complexes de la recherche, car ils seront orientés vers des médicaments. Il souligne également que, comme il dispose déjà d'une équipe clinique définie, les maladies rares détectées grâce au dépistage néonatal – un sujet dans lequel la CMI est une référence dans tout le pays – ont été choisies pour commencer les études dans le nouveau Centre.
