Mettre Vivian Kiran Lee
Au maladies rares Ils sont connus comme ceux qui affectent une petite partie de la population. Cependant, ils totalisent environ 13 millions de personnes qui vivent avec l'une de ces maladies au Brésil et 300 millions dans le monde, chacune avec son propre voyage unique. La recherche de diagnostic est un processus difficile pour les patients, leurs familles et tout autour, car la diversité des signes et symptômes est très large, en plus de la façon dont ces conditions progressent. Des manifestations relativement fréquentes peuvent simuler des problèmes de santé courants, ce qui rend difficile l'identification correcte.
La collaboration entre l'industrie pharmaceutique, les sociétés médicales, les associations de patients, le pouvoir public et les établissements de santé privée est essentielle pour soutenir les patients atteints de maladies rares et pour élargir les connaissances sur les thérapies appropriées disponibles. On estime qu'il y a six à huit mille de ces conditions et que 75% affectent les enfants, 80% sont causés par des facteurs génétiques et jusqu'à 30% de ces patients meurent avant l'âge de 5 ans. Malgré l'impact significatif, selon une étude de l'Association of Pharmaceutical Research Industry (Interfarma), seulement 2% des cas sont traités avec une progression de la maladie ainsi citée.
Ces dernières années, le Brésil a progressé dans ce scénario. Des initiatives telles que les programmes de formation pour les professionnels de la santé, l'engagement des associations des patients et leurs soignants et l'engagement à évaluer de nouveaux médicaments par les sociétés pharmaceutiques et les organismes de réglementation, dans le but de contribuer à la réalisation de traitements innovants, ont été fondamentaux pour étendre le soutien à ceux qui vivent avec ces maladies.
Atteindre un diagnostic précis dès que possible est crucial pour améliorer les soins et la qualité de vie des personnes atteintes de maladies rares. Cependant, pour beaucoup d'entre eux, le voyage depuis le début des symptômes prend en moyenne six à neuf ans et implique de nombreuses visites à divers experts, tests, procédures et hospitalisations, ainsi que des coûts psychologiques et financiers élevés. Par conséquent, une préoccupation consiste à contribuer aux informations de soutien et de santé, en tant qu'initiative ensemble pour les rares, une plate-forme dédiée à la sensibilisation, qui favorise la réception pour les patients, les soignants et les professionnels de la santé.
Le processus de découverte, de développement, de production et d'incorporation de médicaments dans les systèmes de santé est assez complexe. Plus important encore, l'apparence est dirigée vers l'ensemble de l'écosystème de la santé. Et dans le cas de maladies rares, ils ne peuvent pas être négligés.
* Vivian Kiran Lee est le directeur médical de Takeda au Brésil.
