Par Verônica Stasiak Bednarczuk de Oliveira C’est Marise Basso Amaral
Actuellement, on estime qu’environ 13 millions de Brésiliens vivent avec une maladie qui entre dans la catégorie «maladie rare», un ensemble de milliers de maladies, normalement génétiques et héréditaires, qui provoquent des obstacles et des difficultés dans la vie des personnes. Les défis commencent dès le diagnostic et imprègnent la gestion quotidienne de la maladie et son traitement. Les principales difficultés comprennent : la surprise du patient et de sa famille, bouleversés par un diagnostic dont ils n’ont jamais entendu parler ; Ensuite, la famille, les amis, les collègues d’école et de travail prennent conscience de la maladie et de toutes les adversités qui en découlent, y compris la désinformation et les préjugés.
Comme si l’impact du diagnostic de la maladie rare et son pronostic sur le patient et son entourage ne suffisaient pas, commence la lutte incessante pour accéder au traitement le plus approprié, qui n’est souvent pas disponible dans les plans de santé, dans le SUS ou même pour la commercialisation au Brésil. Des familles entières plongent à corps perdu dans ce nouveau monde, jusqu’alors totalement inconnu, et leur vie commence à tourner autour de l’accès au meilleur pour que leur proche puisse vivre avec la meilleure qualité disponible. C’est à partir de ce moment qu’ils se familiarisent avec les processus d’évaluation des technologies de santé et commencent à agir en conséquence.
C’est pour cette raison qu’Unidos Pela Vida – Institut brésilien de soins de la mucoviscidose organise, les 22 et 23 novembre, la deuxième édition du Forum brésilien pour l’évaluation des technologies de santé pour les maladies rares, qui se déroule pour la première fois en personne à São Paulo avec diffusion virtuelle et gratuite pour toutes les parties intéressées. Lors de l’événement, nous aurons l’occasion de réunir d’importants experts, médecins, chercheurs, patients, associations de patients et représentants du secteur de la santé pour discuter de l’ATS sous différents aspects : comment gérer les innovations à venir ; les aspects éthiques de la prise de décision dans ATS ; la génération de preuves, la tarification et la durabilité du système ; contrôle et participation sociale dans les processus et comment tout cela impacte la vie des patients atteints de maladies rares au Brésil.
Il est important de souligner que le processus d’évaluation les technologies en santé est d’une importance primordiale pour toute pathologie ou condition, qu’elle soit rare ou répandue. Il s’agit d’un processus analytique multifactoriel, qualitatif et quantitatif, qui vise à fournir une base aux décisions concernant la disponibilité des examens, des médicaments, des équipements médicaux et des interventions chirurgicales dans le Système de Santé Unifié (SUS) ou l’incorporation obligatoire de cette technologie par les opérateurs. des plans de santé au Brésil. Il est essentiel de garder à l’esprit qu’actuellement, les traitements innovants ont une valeur inaccessible à la plupart des gens. Il est donc nécessaire de financer entièrement les systèmes de santé afin que les patients atteints de maladies rares aient accès aux traitements appropriés pour une meilleure qualité de vie. Et pour que cela se produise, beaucoup d’informations, d’études, d’unité, d’organisation, de lutte, d’articulation politique, de preuves concrètes et le désir de faire une différence pour vos proches et pour le collectif sont nécessaires.
Un exemple récent de la lutte pour l’accès est la victoire obtenue par la société civile qui a conduit à l’incorporation du médicament innovant élexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (Trikafta®) dans le SUS destiné aux patients atteints de mucoviscidose. Cette mesure a constitué une étape importante dans le traitement de la maladie, en permettant à environ 1.700 personnes recommandées pour ce médicament, considéré comme l’un des plus innovants au monde dans son objectif, d’y avoir accès gratuitement au Brésil. Cette réalisation a été possible, en plus de toutes les données d’efficacité et de réduction des prix, grâce à des campagnes et des actions visant à démontrer aux pouvoirs publics l’importance du traitement pour les personnes éligibles. Chez Unidos pela Vida, nous avons été directement et activement impliqués dans la recherche, la coordination, la formation et les négociations, ce qui a permis à ce rêve de devenir réalité.
Nous visons une communauté des maladies rares plus consciente, éduquée et engagée dans les processus d’évaluation des technologies de la santé, impliquant différents publics, tels que les parties prenantes, le gouvernement, l’industrie, les professionnels de la santé, les patients et leurs familles. Nous comprenons l’importance d’un débat urgent et constant sur le sujet. Nous voulons que le présent et l’avenir nous offrent plus de visibilité et d’accès aux maladies rares, des réalisations efficaces, un large accès et, surtout, la possibilité d’un parcours digne avec une qualité de vie pour tous les patients.
