LE ministère de la Santé Les premiers appels avec Zolgensma dans le système de santé unifié ont commencéSus). Le médicament – l'un des plus chers au monde et peut coûter environ 7 millions de dollars dans le réseau privé – est utilisé pour traiter l'atrophie des muscles spinaux (Amour) Type 1, et a été incorporé dans le système de santé unifié (SUS) récemment. L'application du médicament s'est produite simultanément dans Brasilia et Recife. Dans la capitale du pays, le ministre de la Santé, Alexandre Padilha, a fréquenté l'hôpital de José Alencar pour accompagner le cas d'un bébé diagnostiqué avec AME de type 1.
« Le Brésil est parmi les six seuls pays à offrir ce médicament extrêmement innovant, un médicament coûteux pour les familles. Normalement, le traitement varie de 7 millions de dollars à 11 millions de dollars la dose. Il serait impossible pour les familles de porter ce coût », a déclaré Padilha.
L'incorporation de traitement a été rendue possible grâce à un accord signé avec l'industrie internationale, qui conditionne le paiement au résultat de la thérapie chez le patient. Avant la fourniture de technologies de type I Love in SU, les enfants atteints de la maladie avaient une forte probabilité de décès jusqu'à deux ans.
Selon le ministre de la Santé, il y a trois nouvelles demandes du médicament pour les patients du SUS, qui entreront dans un protocole d'examens et de soins. Ce protocole a établi un flux spécifique pour le traitement de la maladie dans le réseau public. L'estimation du ministre est que plus de 100 patients avec recommandation pour l'utilisation du médicament seront traités dans les années à venir.
« L'attente est d'inclure, dans deux ans, entre 130, 135, 140 cas. C'est pour la projection et les statistiques », a-t-il déclaré.
L'indication de ce type de thérapie concerne les patients jusqu'à six mois qui n'ont pas de ventilation mécanique invasive sur 16 heures par jour. Selon le ministère de la Santé, avec l'incorporation de Zolgensma, le SU offra d'aimer le type 1 toutes les thérapies de cette maladie.
Selon les données de l'Institut brésilien de géographie et de statistiques (IBGE), parmi les 2,8 millions des Brésiliens vivant en 2023, environ 287 ont été diagnostiqués avec la maladie. En pratique, le traitement utilise le médicament remplaçant la fonction d'un gène absent ou qui ne fonctionne pas correctement. Les maladies rares affectent les mouvements corporels et la respiration.
Protocole
Pour commencer le traitement, la famille du patient devrait rechercher l'un des 28 services de référence pour la thérapie génique d'AME, présente dans le district fédéral et les États d'Alagoas, Bahia, Ceará, Espírito Santo, Goiás, Minas Gerais, Mato Grosso, Pará, Paraíba, Pernambuco, Piaui, Paraná, rio grand
Le patient sera accueilli et subira un dépistage orienté vers l'écran et des directives thérapeutiques pour l'atrophie des muscles spinaux 5 et 2, établies par le ministère de la Santé. Avant l'accord, Zolgensma a déjà été offerte par le ministère de la Santé conformément à plus de 160 poursuites. (Avec des informations d'Agência Brasil)
