Par Philippe Bachour
Février Orange est un moment important pour sensibiliser davantage aux leucémies, notamment aiguës : des maladies graves, potentiellement mortelles, mais qui disposent aujourd'hui de ressources diagnostiques et thérapeutiques avancées, capables d'offrir de grandes chances de guérison lorsque les soins sont prodigués de manière appropriée et au bon moment.
Selon les estimations officielles de l'Institut national du cancer (INCA), publiées en février, le Brésil devrait enregistrer environ 12 220 nouveaux cas de leucémie par an au cours de la période 2026-2028, dont 6 540 chez les hommes et 5 680 chez les femmes. Les chiffres maintiennent le niveau élevé observé au cours des trois années précédentes et renforcent l’importance de la maladie en tant que défi permanent pour le système de santé brésilien, surtout si l’on considère la complexité du traitement de la leucémie aiguë.
Il est essentiel de comprendre que les leucémies aiguës ne sont pas toutes identiques. Ils représentent un groupe hétérogène de maladies, avec des comportements, une agressivité et des réponses au traitement très différents. Le succès du traitement dépend donc d’un parcours structuré, soutenu par trois piliers essentiels : un diagnostic précis, l’accès à des thérapies appropriées et du temps.
La première étape vers le meilleur résultat est un diagnostic précis. Actuellement, il ne suffit pas d’identifier simplement la leucémie au microscope. Les progrès de la médecine ont permis l’incorporation de tests génétiques et moléculaires, capables d’identifier des mutations spécifiques de la maladie.
Ces changements génétiques sont fondamentaux pour définir le degré d'agressivité de la leucémie, aidant à prédire le pronostic du patient et orientant le choix du traitement le plus approprié. À partir de ces informations, il est possible d'indiquer des thérapies ciblées, qui agissent directement sur les mécanismes de la maladie, en plus d'évaluer la nécessité d'une greffe de moelle osseuse dans le cadre de la stratégie de consolidation du traitement.
Malgré leur importance, bon nombre de ces tests ne sont pas encore largement disponibles au Brésil. Tant dans le système de santé unifié (SUS) que dans la santé complémentaire, l’incorporation de nouvelles technologies de diagnostic tend à suivre des trajectoires plus longues, influencées par les évaluations réglementaires, les preuves scientifiques accumulées et l’impact budgétaire.
Cet écart entre l'innovation diagnostique et son offre à grande échelle peut impacter directement la décision thérapeutique et, par conséquent, le résultat pour le patient.
Le deuxième pilier est l’accès aux thérapies modernes, notamment aux médicaments dits à cible moléculaire. Ces médicaments ont révolutionné le traitement de la leucémie aiguë, augmentant considérablement les chances de rémission et de guérison, en plus, dans de nombreux cas, réduisant la toxicité du traitement.
Cependant, la rapidité de l’innovation biomédicale dépasse souvent la capacité d’intégrer largement ces thérapies dans les systèmes de santé. Certains de ces médicaments ne sont pas encore disponibles sur le réseau public, et d'autres font l'objet de processus prolongés d'intégration dans la complémentaire santé, dans le cadre de la Liste des Actes et Evénements Sanitaires de l'Agence Nationale Complémentaire Santé (ANS). Il s’agit de traitements dont le coût financier est élevé, avec un impact important tant sur les budgets publics que sur ceux des prestataires de soins de santé.
Il est donc essentiel de souligner que ces thérapies doivent être utilisées consciemment, judicieusement et sur la base de preuves scientifiques, en ciblant les patients qui en bénéficieront réellement, ce qui n'est possible que lorsqu'un diagnostic précis est correctement effectué par des équipes multidisciplinaires expérimentées.
Le troisième pilier, non moins important dans l’issue, est le temps, facteur déterminant dans les leucémies aiguës. Le parcours du patient peut être comparé à une course de régularité : il ne suffit pas d'être rapide, il faut être au bon endroit, au bon moment, avec la bonne stratégie.
Dès le diagnostic, la planification du traitement doit être immédiate. La recherche d'un donneur de moelle osseuse doit commencer tôt, car, dans la plupart des cas, il est déjà possible de savoir si le patient peut avoir besoin d'une allogreffe. De plus, la diffusion des examens, des médicaments et des procédures doit avoir lieu rapidement, afin que les soins puissent commencer au moment opportun.
Dans la pratique, nous sommes toujours confrontés à d’importants goulots d’étranglement, tels que les retards dans l’autorisation des traitements, le manque de lits pour recueillir la moelle osseuse de donneurs non apparentés et les attentes prolongées qui placent souvent le patient dans une situation de risque extrême. Dans les cas de leucémie aiguë, des semaines, voire des jours, peuvent faire la différence entre la vie et la mort.
Inégalité d’accès : un défi qui a un impact sur les résultats
Une étude brésilienne publiée en 2025 dans la revue Blood, de l’American Society of Hematology, a clairement mis en évidence cette réalité. La revue a analysé les données du Registre brésilien de la leucémie myéloïde aiguë, une publication de l'Association brésilienne d'hématologie, d'hémothérapie et de thérapie cellulaire (ABHH), et a démontré des différences marquées dans les résultats cliniques entre les patients traités dans les services publics et privés.
L'étude montre que l'accès au diagnostic, aux thérapies modernes et à une durée de traitement adéquate sauve des vies, soulignant la nécessité de renforcer l'ensemble du parcours du patient, en réduisant la distance entre les avancées scientifiques et les soins effectivement offerts à la population.
La leucémie aiguë peut évoluer silencieusement ou présenter des symptômes qui, à première vue, semblent non spécifiques. Parmi les signes les plus courants figurent une fatigue intense et une faiblesse persistante, une pâleur, une fièvre prolongée ou des infections récurrentes, l'apparition d'ecchymoses ou de saignements sans cause apparente, un essoufflement, des douleurs osseuses et une perte de poids involontaire.
Compte tenu de la présence de ces symptômes, il est conseillé de consulter un médecin le plus tôt possible, soit aux urgences, soit auprès d'un hématologue. Un diagnostic précoce est un facteur décisif pour le succès du traitement et augmente les chances de survie.
Plus qu’une alerte individuelle, le sujet nécessite un regard collectif. L’élargissement de l’accès à un diagnostic de précision, aux thérapies les plus modernes et la garantie d’un temps de soins adéquat aux patients ne doivent pas être considérés comme une exception, mais comme un élément essentiel d’un système de santé qui donne la priorité à la vie.
En février Orange, le débat sur les leucémies aiguës renforce l'importance d'un parcours de soins structuré, capable d'impacter directement les résultats cliniques et la qualité de vie des patients.
*Philip Bachour est hématologue et coordinateur du service de greffe de moelle osseuse et de thérapie cellulaire de l'hôpital Alemão Oswaldo Cruz.
