L’investissement dans les thérapies avancées signifie, pour les patients, leurs familles et la population en général, la possibilité de découvrir des médicaments efficaces pour le traitement de maladies graves, comme certains types de cancer. De plus, il stimule l’innovation technologique et le développement du complexe industriel de la santé.
L’Agence Nationale de Veille Sanitaire (Anvisa) définit comme thérapies innovantes les produits biologiques « utilisés à des fins thérapeutiques, obtenus à partir de cellules et de tissus humains ayant subi un procédé de fabrication ; ou des produits constitués d’acides nucléiques recombinants et qui visent à réguler, réparer, remplacer, ajouter ou supprimer une séquence génétique ou modifier l’expression d’un gène. Ils comprennent les produits de thérapie génique, la thérapie cellulaire avancée et l’ingénierie tissulaire (développement de tissus artificiels destinés à être utilisés chez l’homme).
Le docteur en biotechnologie médicale Aruã Prudenciatti, directeur de Laboratoires de cultures, laboratoire pionnier dans l’évaluation de la sécurité et de l’efficacité des thérapies avancées au Brésil, explique que le Brésil doit avancer dans ce scénario. « Selon les informations de l’American Society for Cellular Therapies, plus de 100 produits de thérapie innovante ont déjà été approuvés pour une utilisation clinique en Amérique du Nord et en Europe, contre seulement 5 approuvés au Brésil. Cet écart met en évidence le scénario difficile auquel nous sommes confrontés dans notre pays. Cependant, il est important de souligner qu’il existe des initiatives courageuses qui s’engagent dans cette voie difficile au niveau national », observe Prudenciatti.
Avant d’atteindre les patients, ces thérapies doivent subir des tests précliniques et cliniques, c’est-à-dire des recherches en laboratoire pour valider leur efficacité et leur sécurité. « Les tests doivent être effectués par des laboratoires dûment formés, tant du point de vue de la qualification de leurs professionnels que du point de vue de leur infrastructure. Une chaîne de service de cette qualité est nécessaire si nous voulons développer des produits nationaux au lieu de dépendre de thérapies étrangères », souligne Prudenciatti.
Récemment, des entreprises nationales ont émergé sur la voie du développement de ces thérapies. Un exemple en est l’entreprise Cellavita Pesquisas Científicas avec des produits pour l’hémophilie B et pour le traitement du Covid-19, tous deux actuellement en cours de recherche clinique autorisée par Anvisa. « C’est un espoir pour des milliers de patients et de familles ; C’est un bénéfice pour la société dans son ensemble, en termes de réalisations dans le domaine de la santé et du développement technologique du pays », souligne le biotechnologue.
Le chercheur précise également que, pour garantir le succès de ce type d’innovation, le cheminement de la preuve de l’efficacité et de la sécurité doit être pensé stratégiquement dès les premières étapes de la recherche. « Il est important de réaliser toutes les étapes de la recherche conformément aux directives réglementaires. Il est courant que les entreprises soient obligées de refaire certaines étapes de recherche en raison d’ajustements de la législation réglementaire, et cette refonte augmente les coûts et le temps de développement, réduisant ainsi les chances de succès des innovations. Développer ce type de produit en tenant compte de toutes les exigences de contrôle qualité nécessaires est quelque chose que nous recommandons toujours chez Crop.
Cependant, selon le biotechnologue, répondre à toutes les exigences réglementaires est un défi à relever. Selon lui, cela s’explique par le fait que, comme il s’agit de produits innovants, il est encore souvent nécessaire de développer des méthodologies pour travailler avec eux. « C’est comme s’il fallait créer un nouvel outil pour travailler avec des produits aussi innovants que ceux-ci, et c’est ce que devraient faire les laboratoires d’analyse. Heureusement, nous réussissons grâce au soutien et aux partenariats avec les clients et les agents réglementaires.
