L'une des innovations les plus prometteuses dans la lutte contre certains types de cancer hématologique, comme les lymphomes, les leucémies et le myélome multiple, thérapie cellulaire Le Car-T fait toujours face à un long chemin à paraître à une mise en œuvre complète dans le système de santé supplémentaire brésilien. C'est ce que la recherche révèle «Le panorama actuel des indications de la CAR-T pour les bénéficiaires de l'autogestion»interprété par Uni (National Union of Health Self-Management Institutions), entre le 25 juin et le 3 juillet 2025.
Sur la base des réponses de 24 opérateurs d'assurance maladie, qui représentent ensemble environ 700 000 bénéficiaires, l'enquête attire un portrait sans précédent de l'utilisation de cette technologie au Brésil et souligne les principaux obstacles à son incorporation durable et sûre.
Parmi les opérateurs qui ont répondu au sondage, 38% ont déclaré avoir reçu des demandes d'utilisation du CAR-T, totalisant 18 cas analysés. On estime que pour l'univers de 4 millions de bénéficiaires d'autoproclamés autogérés, cette demande se traduit par environ 120 à 160 cas par an. Le coût moyen par traitement, estimé à 3 millions de R $, pourrait représenter un impact pouvant aller jusqu'à 480 millions de R $ sur les frais de soins, près de 2% du total des dépenses enregistrées par la National Supplementary Health Agency – ANS en 2024. Sur les 18 cas, 13 ont été autorisés, mais la grande majorité (85%) seulement après une injonction. Dans presque tous les cas, les cas négatifs étaient principalement dus au manque de prédiction dans la couverture obligatoire des AN, mais aussi dans certains cas, l'insuffisance de l'indication clinique a été observée.
Selon les opérateurs, les demandes judiciaires ont des caractéristiques récurrentes: les rapports pointant le Car-T comme la seule option viable (86%), urgence avec demande d'injonction (71%), défaillance prouvée des thérapies précédentes (57%), entre autres. Seulement 14% des processus ont présenté des preuves scientifiques requises par la loi 14.454 / 2022.
Selon le docteur João Paulo do Reis Neto, directeur technique des UNIDAS et coordinatrice de la recherche, la thérapie CAR-T inaugure une nouvelle ère en oncologie, mais nécessite que le système soit préparé pour l'avenir qu'il prévoit. «Nous ne pouvons pas permettre à une innovation aussi transformatrice d'être le privilège de quelques-uns en raison du manque de planification et de réglementation appropriés», réfléchit-il.
Deux cas sur trois signalés ont été confrontés à des difficultés à négocier avec les prestataires. De plus, la limitation du nombre de centres spécialisés avec une structure adéquate et des équipes qualifiées a été signalée comme l'un des principaux goulots d'étranglement pour effectuer la thérapie.
Dans l'aspect financier, 95% des gestionnaires ont souligné le coût élevé comme le plus grand défi. La production nationale de CAR-T a été soulignée comme une solution prometteuse pour réduire les prix, bien que la moitié des répondants pensent que l'impact de cette initiative serait limité.
La perception de l'impact du CAR-T sur la qualité de vie et la survie des patients est toujours divisée: 40% considèrent les avantages modérés, 35% évaluent comme faibles et seulement 25% croient en un impact élevé. Bien que la thérapie représente un nouvel espoir, les données cliniques obtenues dans l'échantillon portent la préoccupation.
Parmi les patients traités, 38% ont évolué jusqu'à la mort et 38% étaient toujours en cours au moment de l'enquête. Environ 24% avaient une progression de la maladie même après la perfusion cellulaire.
Pour améliorer l'accès, 80% des gestionnaires préconisent la production nationale et 40% suggèrent d'étendre le nombre de centres qualifiés. Tous les participants ont indiqué le coût élevé en tant que principale barrière, suivi de la rareté des centres (58%) et du manque de preuves robustes (54%).
En ce qui concerne les modèles de paiement, 71% préfèrent le partage des risques et 52% de défense des résultats – compensation basée sur une base. Le versement de paiement a été considéré comme «extrêmement important» par 90% des opérateurs.
Une technologie prometteuse qui remet en question le système
Quel que soit le problème réglementaire, dont le dialogue devrait être constant avec ANS, United Research indique des chemins importants: le besoin pressant de la définition des protocoles cliniques, du renforcement des centres de référence et de la discussion sur les nouveaux modèles de rémunération et de financement. «La judicialisation ne peut pas être le principal moyen d'accéder à une thérapie aussi complexe et délicate.», L'organisateur de recherche renforce.
Dans l'étude, les gestionnaires renforcent le potentiel du CAR-T pour transformer le traitement des maladies graves, mais avertissent que son adoption sans critères clairs et planification financière peut compromettre la durabilité du secteur. Il y a également des inquiétudes concernant la sécurité du traitement, en particulier dans les 90 premiers jours après la perfusion, période critique pour l'émergence d'effets indésirables graves.
Le directeur technique d'UNIDAS estime que, uniquement avec l'articulation entre tous les acteurs du système – réglementations, opérateurs, prestataires et judiciaires lui-même – il sera possible de permettre un accès responsable et durable à cette technologie au Brésil. « Car-T est une révolution qui frappe à la porte, mais nous construisons toujours la maison pour la recevoir. Votre avenir au Brésil dépendra de notre capacité à équilibrer l'accès avec la durabilité », conclut le coordinateur de la recherche.
