Mettre Carolina Vince
LE médecine de précision Il a beaucoup avancé ces dernières années, permettant d'étudier en détail la biologie de la cellule néoplasique. En conséquence, le diagnostic est plus affirmé et le traitement peut être personnalisé à partir de l'utilisation de médicaments cibles, isolément ou en association avec la chimiothérapie.
Et quand il s'agit d'un nouveau médicament, il devrait subir une analyse minutieuse pour attester de sa qualité, de son efficacité et de sa sécurité avant son approuvé. Traditionnellement, cette analyse se fait dans les études précliniques (laboratoire, cellules et animaux) et les études cliniques (chez l'homme). Dans ce dernier cas, ils doivent être séparés en au moins trois phases: Phase I, qui évalue la sécurité et le dosage dans un petit groupe de personnes; Phase II, qui analyse l'efficacité et la sécurité dans un plus grand groupe de patients atteints de maladie cible; et la phase III, lors de la confirmation de l'efficacité et de la surveillance de la sécurité chez un grand nombre de patients et le nouveau médicament est souvent comparé au traitement standard.
Tout ce processus nécessite du temps et l'inclusion d'un grand nombre de patients avant la commercialisation de nouveaux médicaments. Mais en ce qui concerne la médecine de précision, nous sommes souvent confrontés à des maladies rares et à des changements moléculaires rares, ce qui rend difficile l'utilisation d'études classiques.
Le scénario des essais cliniques au début du stade a progressé avec des conceptions innovantes telles que les tests de panier et de parapluie car ils ont un plus grand potentiel d'accumulation rapide des patients. Ils tirent parti des informations génétiques et la capacité d'étudier des sous-types ou des mutations de cancer rares, accélérant le développement de médicaments.
Les tests de panier explorent les thérapies dans différents types de cancer avec des mutations partagées. Un exemple serait l'utilisation du médicament du larotrectinibe, qui est un inhibiteur du changement de «fusion NTRK», et est testé pour les patients avec ce changement, quel que soit le type de cancer.
Les tests de parapluie testent divers traitements dans un seul type de cancer, guidé par des changements génétiques spécifiques. Nous pouvons utiliser des patients atteints de leucémie lymphoïde aiguë comme exemple qui ont des changements différents dans les cellules de leucémie, pour chaque changement, l'étude évalue un médicament spécifique.
Lorsque nous avons opté pour l'utilisation de la thérapie cible, nous sommes souvent confrontés à des maladies agressives qui ont principalement échoué des protocoles de chimiothérapie de première et de deuxième ligne (maladies réfractaires et réfractaires). Ainsi, cette approche profite à une population qui manque souvent d'options de traitement curatives. Les tests modernes permettent de comprendre les avantages du traitement en temps approprié, élargissant l'accès aux nouvelles thérapies contre le cancer.
* Carolina Vince est une oncopédiatre d'Itaci – Institute of Children's Cancer Treatment et membre du Comité de médecine de précision de la Société brésilienne d'oncologie pédiatrique (SOBOPE)
