La FAPESP a signé un accord de coopération avec l'Institut Butantan, le Centre du Sang de Ribeirão Preto et l'Université de São Paulo (USP) pour le développement de thérapies avancées contre les maladies auto-immunes.
Le partenariat envisage des essais cliniques avec la thérapie cellulaire CAR-T pour le traitement du lupus érythémateux systémique (LED) et de la myasthénie grave généralisée (gMG). Les études suivent les étapes réglementaires et seront soumises à l'approbation de l'Agence nationale de surveillance sanitaire (Anvisa).
L'événement célébrant l'accord s'est déroulé en présence du président de la FAPESP, Marco Antonio Zago ; le directeur de l'Institut Butantan, Esper Kallás ; le directeur exécutif de la Fundação Butantan, Saulo Nacif ; le directeur-président de la Fundação Hemocentro de Ribeirão Preto, Rodrigo Calado ; et le doyen de l'USP, Aluísio Segurado.
« La thérapie cellulaire est un traitement qui a révolutionné la lutte contre le cancer et les maladies chroniques et auto-immunes, car elle agit directement sur les cellules affectées par ces maladies. L'objectif du partenariat est de permettre que cette technologie avancée soit disponible aux Brésiliens à l'avenir, y compris à travers le SUS (Système de Santé Unifié) », a déclaré Kallás dans un communiqué publié par le Bureau de Presse de Butantan.
Le lupus érythémateux systémique est une maladie inflammatoire chronique d'origine auto-immune, qui peut évoluer rapidement ou lentement et progressivement. La maladie peut affecter différents organes et se caractérise par des symptômes tels que fièvre, perte de poids, perte d’appétit et faiblesse.
La myasthénie grave généralisée est une maladie auto-immune qui affecte la communication entre les nerfs et les muscles, provoquant une faiblesse musculaire. Dans certains cas, cela peut entraîner des difficultés à avaler, à parler et à respirer.
Si elles sont approuvées, les études cliniques visent à sélectionner 16 patients adultes, hommes et femmes, atteints de lupus érythémateux systémique et dix patients adultes atteints de myasthénie grave généralisée. Des volontaires seront recrutés à l'Hospital das Clínicas de la Faculté de Médecine de Ribeirão Preto (FMRP-USP) et à l'Hospital das Clínicas de la Faculté de Médecine de l'USP, à São Paulo.
Les deux groupes devraient inclure des patients atteints d'une maladie grave, qui ont déjà subi au moins deux types de traitement conventionnel et n'ont pas obtenu de réponse adéquate.
« Avec cette nouvelle étape, nous cherchons à étendre l'utilisation de thérapies avancées pour les maladies auto-immunes graves, pour lesquelles il n'existe plus d'options thérapeutiques. Si les résultats sont favorables, le SUS sera à l'avant-garde mondiale des thérapies avancées dans les systèmes de santé publique », a déclaré Calado.
Thérapies contre le cancer hématologique
La thérapie cellulaire CAR-T est apparue aux États-Unis en 2010 et a accumulé plus de 60 ans d’études scientifiques. La technologie modifie génétiquement les lymphocytes T (cellules de défense) du patient, les rendant capables de combattre les cellules tumorales. En tant que traitement spécifique à une cible, le CAR-T a également été étudié contre les maladies chroniques et auto-immunes.
Au Brésil, la stratégie a commencé à être testée en 2019 sur des patients atteints de leucémie et de lymphome qui ne répondaient pas aux traitements conventionnels, démontrant une efficacité de 80 % dans la réduction des tumeurs. Depuis 2022, l'Institut Butantan, l'Hemocentro de Ribeirão Preto et l'USP travaillent ensemble pour développer la thérapie CAR-T contre la leucémie lymphoblastique aiguë à cellules B et le lymphome non hodgkinien à cellules B. Le traitement est développé au Núcleo de Terapias Ançadas (Nutera), qui possède des unités à São Paulo et Ribeirão Preto et est financé par la FAPESP à travers le programme Centres scientifiques pour le développement (CCD). En 2024, les institutions ont lancé un essai clinique de phase 1, qui a montré des résultats prometteurs, avec une efficacité de plus de 87 % contre les cas graves. (Avec informations de l'Agence Fapesp)
