Le retard du ministère dans la délivrance des médicaments pour l'AME entraîne une judiciarisation et une augmentation des coûts de 10 %

Imaginez savoir qu'un médicament qui coûte des millions et peut améliorer la qualité de vie ou retarder la progression de la maladie de votre nouveau-né, s'il le prend dans les 15 jours, a déjà été intégré au SUS pour être disponible gratuitement , mais votre accès est-il nié sans justification cohérente ? Un document verrouillé Ministère de la Santé puisque l'année dernière pourrait donner de l'espoir à des milliers de familles qui doivent faire appel aux tribunaux pour traiter leurs enfants atteints d'amyotrophie spinale (AMOUR), une maladie grave et rare qui touche environ 300 bébés nés chaque année au Brésil et qui constitue l'une des principales causes génétiques de mortalité infantile. Cette lenteur a même entraîné une augmentation estimée à environ 10 % des dépenses publiques consacrées à l'achat de médicaments imposés par la voie légale.

Deuxième vendu du Univers Collectif AMEqui fait suite à plusieurs histoires à travers le Brésil, cette année, 12 familles ont obtenu devant les tribunaux le droit pour leurs enfants de recevoir du Zolgensma, un médicament intraveineux à dose unique destiné aux patients atteints de SMA de type I. « Il ya quatre familles de São Paulo, deux de Rio. de Janeiro, un du Paraná, deux du Paraíba, un du Ceará, un du Maranhão et un de Pernambuco. Ils attendent tous de recevoir le médicament, qui n'a pas encore été distribué par le ministère de la Santé. Pour un enfant atteint de SMA, chaque minute qui passe signifie la perte de millions de neurones. De plus, plus le délai est long, moins le traitement est efficace. Ceux qui souffrent d'AME sont pressés », déclare Fátima Braga, présidente d'ABRAME, une association de patients membre de la coalition Universo Coletivo AME. Selon le groupe, au moins 73 injonctions déterminant un traitement ont été accordées à des patients à ce jour.

Ce 8 août, Journée Nationale des Personnes atteintes d'AMS, l'Univers Collectif AME a mis en lumière les points qui peuvent encore avancer dans ce scénario et quelques victoires célèbres obtenues grâce à une mobilisation de plus en plus grande de la société. « Nous avons vu des développements cette année, comme l'inclusion de l'AME dans le test Pezinho proposé par le SUS de Minas Gerais, alors qu'avant, seuls le District fédéral et la ville de São Paulo, grâce à un projet pilote , disposaient de ce diagnostic précoce sur le réseau public. Nous continuons à lutter pour que l'AME soit incluse dans le dépistage néonatal dans tous les États brésiliens. Une autre étape importante a été la forte participation de la société civile à la consultation publique organisée à la fin de l'année dernière pour mettre à jour puis publier le protocole clinique et les directives thérapeutiques (PCDT) pour l'AMS. Il y a eu 1.108 contributions provenant d'associations de familles et de patients, de professionnels de santé, de spécialistes et d'autres parties intéressées, un nombre très significatif. Mais c'est justement ce document qui est coincé au ministère de la Santé», soulignent les représentants de l'Univers Collectif AME.

Un autre mérite du groupe a été de recueillir plus de 1 300 signatures pour le Manifeste du test Pezinho – présenté en juin à l'occasion de la Journée nationale du dépistage néonatal –, qui défend l'expansion plus rapide des tests dans le SUS de 7 maladies à 52, prévues par la loi. Le projet n° 14 154/21 se déroulera en cinq étapes.

Cette détection dans les premiers jours de la vie est essentielle, car plus tard, les risques de dommages irréversibles au système nerveux moteur et aux muscles augmentent, affectant la capacité de marcher et d'autres mouvements, comme respirer et avaler. L'AME bloque la production d'une protéine importante pour les cellules et le médicament, au cours des premières semaines et mois de la vie, permet au bébé de commencer à produire correctement ces cellules, modifiant ainsi le cours de la maladie.

« L'efficacité diminue considérablement avec le temps. On le sait, les 15 premiers jours après la naissance sont décisifs. Cependant, avec la nécessité de faire valoir le droit au libre accès aux médicaments devant les tribunaux, ce délai est rarement respecté, ce qui est très frustrant. En l'absence de traitement, environ 68 % des patients décèdent avant l'âge de deux ans ; et 84% avant l'âge de quatre ans», ajoutent les représentants de l'Univers Collectif AME.

Obstacles au ministère de la Santé

Aujourd'hui, il existe déjà trois médicaments conçus pour traiter la SMA au Brésil. Le premier à être incorporé au SUS fut Spinraza, de Biogen ; puis vint Risdiplam, de Roche ; et Zolgensma, de Novartis.

Médicament unidose, le Zolgensma a été intégré au réseau public en décembre 2022, sous la précédente administration fédérale. Dans ce cas, la mise à jour du Protocole Clinique et des Directives Thérapeutiques (PCDT) pour l'AMS prévoit d'orienter immédiatement les bébés identifiés comme porteurs de la maladie vers un traitement, mais ce document n'a pas encore été publié. Avec le changement de gouvernement, peu de progrès ont été réalisés.

Les informations obtenues par l'Univers Collectif AME via la Loi d'accès à l'information (LAI), en juin dernier, montrent que, pour permettre l'accès aux thérapies, il faut encore signer l'Accord de partage des risques ( ACR) entre le gouvernement et l'industriel.

« D'après les données envoyées, certaines réunions ont eu lieu en 2023 pour discuter et ajuster les rapports techniques, et apparemment il n'y a pas eu de mise à jour en 2024. Lorsque nous avons conclu le ministère sur l'approbation attendue de l'ACR, la réponse a été : 'Le La célébration de l'accord dépend de la négociation des termes du contrat de partage des risques, un processus lié à l'évaluation interne de ces termes par les domaines responsables des deux parties et qui n'a pas de délai légalement fixé' », disent les mères des enfants. coalition.

Avec ce retard, on estime que le gouvernement ne parvient pas à économiser environ 10 % du montant dépensé pour l'achat des médicaments. Si les médicaments étaient distribués directement par le SUS, sans avoir besoin de passer par les tribunaux pour obtenir une autorisation, le gouvernement aurait accès à des ventes directes par le fabricant à des prix inférieurs à ceux pratiqués sur le marché, paierait en plusieurs fois et éviterait également les coûts. des processus judiciaires. L'accord avec le constructeur prévoit également le suivi des cas traités et la preuve de l'efficacité attendue, à défaut de quoi le paiement pourra être suspendu.

Une autre tentative récente pour accélérer les processus a été faite par l'Universo Coletivo AME : dans la semaine qui a suivi les réunions tenues au Ministère de la Santé, les 12 et 13 juin, une lettre a été déposée avec des suggestions et des demandes qui ont mis 40 jours pour parvenir au Ministère. Secrétariat des Soins Spécialisés (SAES). Alors que la société et les familles attendent des mesures plus concrètes, des actions de sensibilisation ont lieu dans tout le pays, notamment un éclairage spécial à Brasilia.

Congrès illuminé – Les bâtiments de la Chambre des députés et du Sénat fédéral seront illuminés en bleu les 8, 9 et 10 août à l'occasion de la Journée nationale des personnes atteintes d'amyotrophie spinale.

Des bougies dans tout le pays – Ce jeudi (08/08), les organismes qui font partie de l'Univers Collectif AME allumeront des bougies et inviteront la population à suivre le geste en mémoire de tous ceux qui sont partis à cause de la maladie et où la flamme de l' espoir reste symboliquement allumée pendant des jours. meilleur.

Cours à Uberlândia (MG) – Le 11 août (dimanche), le cours AME sera organisé par l'Instituto Viva Íris dans la ville de Minas Gerais. Il y a déjà 10 ans d'histoire d'un événement sportif qui encourage la solidarité et l'empathie. Chaque pas franchi, chaque kilomètre parcouru représente un progrès dans la lutte contre l'AME. Les inscriptions sont ouvertes jusqu'au 7 août.

Sensibilisation dans le parc d'Ibirapuera (SP) – le dimanche 18 août suivant, de 9h à 13h, dans le plus grand parc de la capitale de São Paulo, Novartis, avec le soutien de l'Universo Coletivo AME, organisateura l'événement « Qui a l'AME est pressé », pour sensibilisation et sensibilisation de la population au Dépistage Néonatal de l'AME.